Voorwaardelijke toelating (2012)

14 mei 2012 – Ga direct naar:

  • Beleid voor snelle maar voorwaardelijke pakketopname
  • Beleidsbrieven VWS Voorwaardelijke toelating
  • 1. Beleidswijzigingen hebben grote gevolgen voor verzekerde aanspraak patiënt
    – Initiële beoordeling voor pakket
    – Samenvatting Kamerbrief vergoeding lapatinib
    – Onzekere uitvoer doelmatigheidsonderzoek
    – Herbeoordeling voor pakket
    – Samenvatting Kamervragen medicijn Remicade
  • 2. Financiële arrangementen
  • Betekenis beleid voor toegang tot dure geneesmiddelen
  • Verslechtering innovatieklimaat in Nederland

Bovenop de afschaffing van de bekostiging met terugwerkende kracht en het reeël meegroeiende, geoormerkte budget, de introductie van de DOT en het invoeren van de prestatiebekostiging in de hele zorg, heeft minister Schippers van VWS voor medisch specialistische (dure) geneesmiddelen per 1 januari 2012 ook de voorwaardelijke of tijdelijke pakkettoelating ingevoerd.

  1. Door de introductie van voorwaardelijke pakkettoelating voor dure geneesmiddelen, is de aanspraak van patiënten op geregistreerde farmaceutische innovaties aangetast. Voor 2012 werden doelmatigheidsonderzoeken beoordeeld voor continuering van bovenbudgettaire bekostiging voor de zorgverleners. Sinds 1 januari 2012 voert het CVZ die beoordeling uit voor het pakketadvies. Al vóór of na uitvoering van het doelmatigheidsonderzoek kunnen innovaties uit het verzekerde pakket worden verwijderd omdat de kosteneffectiviteit niet of onvoldoende wetenschappelijk in de Nederlandse setting is aangetoond.
  2. Een verdere verslechtering is te verwachten wanneer de beleidsvoornemens worden doorgevoerd waarbij innovatieve geneesmiddelen uitsluitend op grond van een hoge budgetimpact niet meer tot het pakket worden toegelaten, hoewel deze geregistreerde geneesmiddelen een bewezen therapeutische meerwaarde én kosteneffectiviteit in Nederlandse patiëntenpopulaties hebben aangetoond. De kwaliteit en toegankelijkheid van de gezondheidszorg zullen dan ver uit de pas gaan lopen met de internationale ontwikkelingen.

Beleid voor snelle maar voorwaardelijke pakketopname

In maart 2011 maakte de minister haar visie op de prestatiebeloning ziekenhuizen bekend in de brief Zorg die loont. Daarin werd duidelijk hoe de minister de bekostiging van dure geneesmiddelen vanaf januari 2012 wil organiseren. De minister geeft aan te werken aan een nieuw systeem voor snelle, maar voorwaardelijke opname in het verzekerde pakket van dure intramurale en dure extramurale geneesmiddelen.

Dit is een grote omslag in het verzekeringsbeleid voor de medisch specialistische zorg. Het doelmatigheidsonderzoek, uitgevoerd in het kader van de NZa beleidsregels Dure en weesgeneesmiddelen, wordt verankerd in een nieuw systeem van voorwaardelijke pakkettoelating. Bovendien stelt de minister: `Verder werk ik aan een nieuw systeem voor snelle, maar voorwaardelijke opname in het verzekerde pakket van dure intramurale en dure extramurale geneesmiddelen. Onzekerheden over de therapeutische meerwaarde en kostenrisico’s bij opname in het pakket van innovatieve (‘single-source’) dure geneesmiddelen zullen in dat systeem ondervangen worden door afspraken met partijen over vervolgonderzoek in de praktijk, ‘pay for performance’ constructies en/of prijs(/volume)afspraken.”

In haar brieven van mei 2011 en juni 2011 en in de Rijksbegroting 2012 geeft de minister haar plannen verder invulling. In deze documenten wordt duidelijk dat het de bedoeling is om slechts één maal per jaar, voor het komende kalenderjaar, innovaties aan te wijzen die voor tijdelijke toelating in aanmerking komen. En dan alleen wanneer dit past binnen het financiële kader.

Indien besloten wordt tot continuering en bredere toepassing van het instrument voorwaardelijke toelating zal het kabinet op basis van het Pakketadvies van het CVZ jaarlijks bezien of, en zo ja, voor welke interventies het komende verzekeringsjaar met voorwaardelijke toelating zal worden gestart. Het CVZ zal bij zijn voorstellen voor voorwaardelijke toelating per afzonderlijk voorstel een raming van het financieel beslag geven. Aan de hand daarvan kan bezien worden of een voorstel voor voorwaardelijke toelating in het Budgettair Kader Zorg is in te passen. Dit betekent dat er een hoofdbesluitmoment is waarbij tegelijkertijd de financiële ruimte wordt getoetst. Dit gebeurt jaarlijks bij de voorjaarsbesluitvorming over de financiële ruimte voor het komende jaar.

Bron: Kamerbrief met een reactie op pakketadvies 2011, VWS, 10 juni 2011

 

Eind maart 2012 stuurt de minister van VWS de brief over voorwaardelijke pakkettoelating farmacie naar de Tweede Kamer. Hoewel verwoord als maatregelen om een snellere en makkelijker toegang te realiseren tot innovaties in intramurale en extramurale geneesmiddelen, hulpmiddelen en medische technologie, zullen de beleidsvoorstellen in de praktijk drempelverhogend werken.

Beleidsbrieven VWS Voorwaardelijke toelating

1. Beleidswijzigingen hebben grote gevolgen voor verzekerde aanspraak patiënt

Pas na de overgang naar de add-ons (DOT) en de prestatiebekostiging op 1 januari 2012, wordt geleidelijk aan duidelijk dat óók de aanvankelijke beoordeling door CVZ van doelmatigheidsonderzoeken en de herbeoordeling na uitvoering van het kosteneffectiviteitsonderzoek, zoals gebruikelijk onder de beleidsregel Dure geneesmiddelen sinds 2006, niet langer worden gedaan voor bepaling van de bekostiging voor de zorgverlener. CVZ voert per 2012 dezelfde beoordelingen uit, maar nu voor voor de aanspraak van de patiënt.

Adviseerde CVZ voorheen het NZa-bestuur bij de (her)beoordeling van een duur geneesmiddel voor de opname dan wel continuering van de bovenbudgettaire bekostiging via de beleidsregel Dure geneesmiddelen; vanaf 1 januari 2012 adviseert CVZ op basis van de (her)beoordeling de minister van VWS over opname dan wel handhaving van de innovatie in het basispakket. Dat betekent dat bovenop de hernieuwde problemen en onzekerheden die de add-on/DOT en de prestatiebekostiging opleveren voor patiënten, hen nu ook de aanspraak op geregistreerde innovaties kan worden ontzegd.

Initiële beoordeling voor pakket

Onder het nieuwe systeem zal CVZ binnen 12 maanden na aanvraag van de add-on voor bekostiging beoordelen of een geneesmiddel in aanmerking komt voor het doen van een doelmatigheidsonderzoek en daarmee of het een tijdelijke toelating tot het verzekerde pakket krijgt. De beoordelingscriteria en de weging van de criteria zijn de afgelopen jaren verzwaard. Een voorbeeld van zaken die meespelen bij de beoordeling van innovatieve geneesmiddelen is te lezen in de Kamerbrief vergoeding lapatinib van 19 januari 2012, een geneesmiddel voor uitgezaaide borstkanker.

Samenvatting Kamerbrief vergoeding lapatinib

  • Registratiestudie (lapatinib in combinatie met capecitabine bij de behandeling van gemetastaseerde borstkanker) was veelbelovend maar in nadere analyses wordt de belofte niet waargemaakt .
  • Gebruikelijke behandeling in Nederland is anders dan vergelijkende behandeling in studies. Daarom wordt het geneesmiddel met minderwaarde gekwalificeerd.
  • Alleen rechtstreeks vergelijkend onderzoek tussen lapatinib en trastuzumab kan duidelijk maken of de bijwerkingen van lapatinib opwegen tegen de effectiviteit en of deze verhouding gunstiger ligt bij lapatinib dan bij trastuzumab. Zulk onderzoek is niet ingediend.
  • Vergoeden voor een kleinere groep, namelijk patiënten die uitbehandeld zijn met trastuzumab, en voor wie daardoor geen behandelalternatief voorhanden is. Daarbij is het de vraag of de effectiviteit van lapatinib die bij de registratiestudie is aangetoond, wel in dezelfde mate optreedt.
  • Voor deze groep is ook niet te verwachten dat, door het uitvoeren van aanvullend onderzoek, het binnen redelijke termijn wel mogelijk zal zijn om de therapeutische waarde vast te stellen. Het aantal patiënten is namelijk zeer klein, en de voorgeschiedenis van de patiënten is zeer divers.
  • Het gaat om een beperkt bedrag voor het BKZ. Maar gezien de hoeveelheid medicijnen die worden aangeboden voor vergoeding vanuit het basispakket vindt de minister het cruciaal om alleen geneesmiddelen toe te laten waarvan bekend is dat patiënten daar baat bij hebben.
  • Lapatinib wordt wel in internationale richtlijnen van artsen genoemd maar het CVZ is tot de conclusie gekomen dat de wetenschappelijke onderbouwing daarvoor niet voldoende is.

Bron: Kamerbrief vergoeding lapatinib, VWS, januari 2012

 

Nieuwe geneesmiddelen krijgen een registratie op basis van wereldwijde, voor vergelijking gestandaardiseerde onderzoeken. Zoals in de Kamerbrief duidelijk uiteengezet is, beoordeelt CVZ nu of in deze registratiestudies de voor Nederland juiste populatie is gekozen en de voor Nederland juiste vergelijkende behandeling is meegenomen. Is dat niet het geval, dan ligt afwijzing voor een doelmatigheidsonderzoek voor de hand. De mogelijkheden voor het aanpassen van mondiale registratieonderzoeken aan de populatie en standaardbehandeling van het kleine Nederland zijn uiteraard uiterst klein.

Het omwille van de kosten voor Nederland verkleinen van de patiëntenpopulatie tot alleen diegenen die het geneesmiddel het hardst nodig hebben, kan doorgaans niet omdat de overblijvende groep te klein en te divers is om wetenschappelijke (statistisch valide) uitspraken te doen.

Onzekere uitvoer doelmatigheidsonderzoek

Als een innovatief geneesmiddel eenmaal is toegelaten tot het doelmatigheidsonderzoek, zijn er grote onzekerheden die de uitkomst van het onderzoek kunnen vertekenen.

Ten eerste is nog steeds onduidelijk:

  • wat meegerekend mag worden voor kosteneffectiviteit,
  • wat de criteria zijn voor meerwaarde en kosteneffectiviteit en
  • wat de afkappunten zijn.

Daarbij zullen zelfs goed opgezette en gedragen onderzoeken niet de resultaten leveren die CVZ na vier jaar nodig heeft voor de herbeoordeling voor definitieve pakkettoelating, omdat:

  • niet iedereen wil (blijven) meewerken;
  • niet al het gewenste onderzoek ook goed kan worden uitgevoerd;
  • de vergelijkende behandeling in vier jaar zó kan veranderen dat het antwoord op de onderzoeksvraag irrelevant is geworden.

Voor al deze vragen is sinds de invoering van het doelmatigheidsonderzoek voor de beleidsregel Dure geneesmiddelen in 2006 nog steeds geen oplossing gevonden. De gevolgen van deze onduidelijkheden wordt nu zichtbaar bij de herbeoordelingen.

Herbeoordeling voor pakket

CVZ kan in haar beoordelingen en adviezen aan de minister geen rekening houden met de onduidelijkheden en onmogelijkheden in het vastgestelde beleid voor voorwaardelijke pakkettoelating, ook niet bij de herbeoordeling na 4 jaar doelmatigheidsonderzoek. Dit heeft tot gevolg dat, zelfs wanneer alle veldpartijen serieus hebben gewerkt aan het onderzoek, maar het onderzoek buiten hun inspanningen om niet de gewenste inzichten of resultaten oplevert, een negatief CVZ advies en pakketuitsluiting door de minister voor de hand ligt.

Tot op dit moment (mei 2012) heeft de minister nog niet gehandeld naar het advies van CVZ om een geneesmiddel te verwijderen uit het pakket vanwege onvoldoende onderzoeksresultaten, maar dit is wel het geformuleerde beleid, bijvoorbeeld in de Kamervragen medicijn Remicade van 7 februari 2012 en in de Kamerbrief inzake begrippen ‘bekostiging’ en ‘aanspraak’ bij voorwaardelijke vergoeding geneesmiddelen van 10 april 2012.

Samenvatting Kamervragen medicijn Remicade

  • Het betreffende medicijn, Remicade, was vanaf 2006 opgenomen op de NZa beleidsregel dure geneesmiddelen voor o.a. de indicatie colitis ulcerosa, zodat ziekenhuizen extra financiering ontvingen bovenop hun budget bij gebruik hiervan. Voorwaarde voor de opname was dat er door de fabrikant of veldpartijen aanvullend onderzoek uitgevoerd zou worden om de kosteneffectiviteit van deze toepassing aan te tonen. Helaas heeft dit aanvullend onderzoek niet voldoende plaatsgevonden voor de indicatie colitis ulcerosa. Volgens de voorwaarden die verbonden waren aan de opname, zou de extra financiering dus stopgezet moeten worden.
  • Op zich heeft dit echter nog geen gevolgen voor de aanspraak op Remicade, want het CVZ heeft nog geen pakketadvies uitgebracht over dit middel bij voorgenoemde indicatie. Als het CVZ een pakketadvies uitbrengt over Remicade, zal ik uiteindelijk beslissen of het middel bij deze indicatie tot het pakket behoort of niet. Zolang dat nog niet aan de orde is, heeft een patiënt hier gewoon aanspraak op.
  • De therapeutische meerwaarde van Remicade voor colitis ulcerosa wordt niet in twijfel getrokken, er bestaan echter twijfels over de kosteneffectiviteit van deze toepassing. De vraag is of de prijs van het geneesmiddel in verhouding staat tot die meerwaarde.

 

De onzekerheid veroorzaakt veel onrust bij patiënten die het innovatieve geneesmiddel jarenlang hebben gebruikt en voor wie er geen gelijkwaardig alternatief is. Dit werd onder meer duidelijk tijdens de bijzondere procedure georganiseerd door Kamerlid Wiegman-Meppelen Scheppink van de ChristenUnie op 8 februari 2012. Hier spraken vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties over de gevolgen voor patiënten van het huidige beleid.

2. Financiële arrangementen

Wanneer een innovatief geneesmiddel na doelmatigheidsonderzoek óók de therapeutische meerwaarde heeft bewezen ten opzichte van de beschikbare behandelingen in Nederland, dan nóg bestaat het risico dat het middel moet uitstromen uit het verzekerde pakket.

Dit gebeurt wanneer volgens de overheid:

  • de macrokosten te hoog zijn;
  • er een ongunstige verhouding tussen de meerprijs en de toegevoegde waarde (kosteneffectiviteit) is of
  • de kosteneffectiviteit niet goed kan worden vastgesteld.

Uitstroom kan dan alleen nog worden voorkomen door zogenoemde financiële arrangementen met de geneesmiddelenontwikkelaars. Daarbij wordt gedacht aan:

  • Prijsverlaging
  • Kortingen
  • Prijs/prestatieafspraken
  • Prijs/volumeafspraken met overheid
  • Terugbetalingsafspraken met overheid

Bron: Kamerbrief over voorwaardelijke pakkettoelating farmacie, 28 maart 2012

Betekenis beleid voor toegang tot dure geneesmiddelen

Voor de dure intramurale geneesmiddelen betekent het beleid van voorwaardelijke pakkettoelating dat bij de CVZ beoordeling voor de initiële (binnen 12 maanden opzet van doelmatigheidsonderzoek) en de definitieve pakketopname (na vier jaar doelmatigheidsonderzoek) gevolgen heeft voor de rechten van de patiënt op vergoede zorg die behoort tot de stand van de wetenschap en praktijk. De doelmatigheidsonderzoeken werden altijd opgezet om de meerwaarde en kosteneffectiviteit aan te tonen voor het behoud van bekostiging van de zorgverleners.

Sinds 1 januari 2012 zijn de beoordelingen én de beoogde financiële arrangementen bedoeld voor het behoud van aanspraak. Patiënten lopen het risico géén aanspraak meer te hebben op ziekenhuiszorg wanneer de behandeling met het innovatieve geneesmiddel in het doelmatigheidsonderzoek:

  • Geen of onvoldoende aangetoonde therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van de standaardbehandeling in Nederland;
  • Wel een bewezen therapeutische meerwaarde heeft maar geen of onvoldoende aangetoonde kosteneffectiviteit heeft (te hoge stuksprijs);
  • Een bewezen therapeutische meerwaarde én kosteneffectiviteit heeft in de Nederlandse setting maar een te hoge budgetimpact (te groot volume).

Verslechtering innovatieklimaat in Nederland

Dit betekent dat een mondiaal opererende geneesmiddelenontwikkelaar ná de wereldwijde registratiestudies en de Europese registratie van een nieuw geneesmiddel, speciaal voor Nederland vier jaar extra moet investeren in een doelmatigheidsonderzoek. Wanneer het geneesmiddel therapeutische meerwaarde heeft in de Nederlandse setting en bovendien kosteneffectief is, dan nóg kan de overheid besluiten dat het macrobedrag dat met de behandeling van deze patiënten gemoeid is ‘te hoog’ is, vanwege het aantal mensen dat het geneesmiddel nodig heeft (volume). Het geneesmiddel stroomt dan uit het verzekerde pakket.

Dit is een onmogelijke situatie voor patiënten, artsen en fabrikanten van innovatieve geneesmiddelen.

 

Sanofi vindt de eis voor meerwaarde en kosteneffectiviteit terecht.
Echter, wanneer zowel meerwaarde als kosteneffectiviteit ook in Nederlandse setting zijn bewezen, dan hoort iedere patiënt verzekerde toegang te hebben tot de behandeling.

 

 

 

Ontvang ook onze nieuwsbrief
Praat mee