Sinds de laatste NVMO ledenvergadering in november 2017 worden in voorkomende gevallen subgroepbeoordelingen opgenomen in de rapporten van de commissie BOM. De voorwaarden waaronder deze subgroepbeoordeling kan plaatsvinden zijn onlangs gepubliceerd in het tijdschrift Medische Oncologie.

Grenzen mandaat

De commissie BOM stuitte de afgelopen jaren enkele malen op de grenzen van haar mandaat: zij kon en mocht geen advies geven over enkele door de EMA geregistreerde oncologische geneesmiddelen aangezien de EMA-registratie ‘slechts’ een subgroep in de registratiestudie betrof.

Uitgangspunten subgroepbeoordelingen

Voor subgroepbeoordelingen wordt een aantal uitgangspunten gehanteerd:

  • Het onderzochte geneesmiddel moet een statistisch significant therapeutisch effect hebben laten zien in de totale populatie van de registratiestudie en
  • De subgroepanalyse moet vooraf gepland zijn

Een aanvullende overweging om subgroepanalyses uit te voeren, kan zijn dat op basis van het werkingsmechanisme van het onderzochte geneesmiddel in redelijkheid kan worden vastgesteld dat het waargenomen effect in de onderzochte subgroep méér dan een eenmalige observatie is. Dit geldt temeer indien een vergelijkbaar geneesmiddel in een afzonderlijke studie ook een klinisch effect heeft laten zien.

Voorwaarden positief subgroep-advies

De effectiviteit van het geneesmiddel in de subgroep wordt afgezet tegen de PASKWIL-criteria. Dezelfde die ook worden gebruikt voor de beoordeling van effectiviteit in een totale studiepopulatie.

Voor een positief subgroep-advies moet de effectiviteit in de subgroep groter zijn dan de effectiviteit van het geneesmiddel in de gehele studiepopulatie.

Meer informatie