Maatwerk: nieuwe medicijnen sneller bij patienten

25 februari 2014 – In Oncologieuptodate staat een interview met prof. dr. Jan Schellens over de wijze waarop nieuwe, innovatieve geneesmiddelen sneller beschikbaar kunnen komen voor specifieke groepen patiënten. Een samenvatting.

De EMA heeft een systeem voorgesteld waardoor de wachttijd voordat patiënten kunnen profiteren van nieuwe, effectieve medicijnen wordt ingekort. De farmaceut krijgt eerder een handelsvergunning, maar alleen voor gebruik door een zeer nauwkeurig omschreven patiëntengroep.

Committee for Medical Products for Human Use

Voordat geneesmiddelen voor de Nederlandse patiënt beschikbaar zijn, is een heel traject doorlopen. Zelfs als deze elders in de wereld, bijvoorbeeld de Verenigde Staten al beschikbaar zijn. De farmaceut die het nieuwe geneesmiddel heeft ontwikkeld en op de markt wil brengen zal eerst een registratiedossier moeten indienen bij de Committee for Medical Products for Human Use (CHMP) in Londen. De CHMP vertegenwoordigt alle EU-landen en beoordeelt de aangeleverde gegevens over het effect en de veiligheid van het nieuwe middel en maakt op basis hiervan een zogenaamde benefit-risk beoordeling. Bij een positief advies van de CHMP zal de Europese Commissie vervolgens een handelsvergunning voor het betreffende geneesmiddel afgeven. Doorgaans neemt alleen dit traject al een jaar in beslag, een lange termijn voor ernstig zieke patiënten die van het nieuwe middel afhankelijk zijn voor genezing of verlenging van hun leven.

Beschikbaarheid in Nederland

Nadat een Europese handelsvergunning is afgegeven, is het geneesmiddel nog niet beschikbaar voor de Nederlandse patiënt. Daarvoor moet de betrokken farmaceut eerst nog langs de Nederlandse overheid om voor het nieuwe geneesmiddel een prijs af te spreken en om het middel opgenomen te krijgen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem. Wordt het geneesmiddel niet in het genoemde systeem opgenomen, wordt het middel niet vergoed en ook  niet voorgeschreven door artsen in Nederland. De Commissie Geneesmiddelen van CVZ  buigt zich nu over dit traject.

Meerwaarde nieuwe geneesmiddel aantonen

Om in aanmerking te komen voor vergoeding van een nieuw geneesmiddel moet de farmaceut aantonen dat het nieuwe middel meerwaarde heeft ten opzichte van bestaande behandelingen voor de aandoening waarvoor het middel is geïndiceerd. Aangezien de bestaande behandeling kan verschillen tussen verschillende landen, betekent dit in de praktijk vaak dat de studie die leidde tot de Europese registratie, niet voldoende gegevens bevat om ook de vergoeding in de individuele landen te regelen. Vaak is per land nog aanvullend onderzoek nodig, hetgeen extra tijd kost. In Nederland gemiddeld tussen de drie tot negen maanden.

Tijdwinst realiseren

Hierdoor kan het erg lang duren voordat patiënten kunnen profiteren van nieuwe, effectieve medicijnen. Volgens Schellens is er tijdwinst te halen. Binnen de EMA wordt gedacht over een systeem dat nieuwe medicijnen sneller, maar met een heel beperkte indicatie tot de markt kan toelaten. Dit systeem, adaptive licencing, is bedoel voor nieuwe geneesmiddelen waarvan in fase 2 onderzoek al sterke aanwijzingen zijn verkregen dat ze effectief zijn en die bovendien werkzaam zijn in een nauwkeurig omschreven patiëntenpopulatie met een slechte prognose voor wie geen alternatieve behandeling bestaat.

Gerichte inzet nieuwe geneesmiddelen

Door de fabrikant een handelsvergunning te geven voor het nieuwe geneesmiddel zodra de inclusie voor de registratiestudie is afgerond en onder voorwaarde dat het uitsluitend gebruikt mag worden door patiënten die voldoen aan zeer strikte criteria, die ook gelden in de registratiestudie, kan het geneesmiddel eerder beschikbaar worden gesteld aan die patiënten die er het meest baat bij hebben. De fabrikant moet bovendien een nauwkeurige patiëntenregistratie aanleggen.

Testen in goed omschreven patiëntenpopulatie

Door het geneesmiddel alleen in de goed omschreven patiëntengroep te testen, is het mogelijk om in relatief kleine groepen te onderzoeken of het geneesmiddel veilig en effectief is. Dat maakt de ontwikkeling van geneesmiddelen goedkoper en sneller. Schellens schat dat deze manier van werken twee jaar tijdwinst kan opleveren. Heeft de farmaceut eenmaal een handelsvergunning voor het geneesmiddel, dan kan aanvullend onderzoek worden verricht buiten de strikt omschreven patiëntenpopulatie om de indicatie eventueel uit te breiden.

Meer informatie

Ontvang ook onze nieuwsbrief
Praat mee