Knelpunten ontwikkeling geneesmiddelen in kaart gebracht

11 april 2016 – De implementatie van geneesmiddelen die zijn gebaseerd op biologisch materiaal zoals cellen, weefsels of genen stagneert vaak. Het LUMC heeft in kaart gebracht waar het misgaat bij het ontwikkelen van deze zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s). Financiering blijkt een belangrijk knelpunt, evenals de complexiteit van regelgeving. De resultaten van dit onderzoek zijn op 7 april jl. aangeboden aan Edvard Been, directeur van ZonMw en aan Michel Rudolpie, algemeen directeur van KWF.

Advanced Therapy Medicinal Products

Geneesmiddelen gebaseerd op biologisch materiaal, zoals genen, cellen of weefsels, staan al jaren in de belangstelling van de medische wetenschap. Een belangrijke vraag is hoe kennis uit onderzoek naar Advanced Therapy Medicinal Products een weg vindt naar concrete geneesmiddelen voor de patiënt. Na preklinische studies lijkt de implementatie in de praktijk namelijk te stagneren. Voor patiënten is implementatie van ATMP’s van groot belang, omdat deze middelen over het algemeen worden ontwikkeld tegen ernstige aandoeningen waarvoor veelal geen alternatieve behandeling bestaat. Voorbeelden zijn de inzet van ATMP’s bij de behandeling van genetische afwijkingen, regeneratieve geneeskunde, immunotherapie van kanker en (auto-)immuunziekten. Het LUMC heeft, met subsidie van KWF Kankerbestrijding en ZonMw, bekeken hoe doorontwikkeling en implementatie van ATMP’s in Nederland op dit moment gebeurt.

Knelpunten

De ontwikkeling van ATMP’s vindt voornamelijk plaats in academische centra, al dan niet in samenwerking met een klein (spin-off) bedrijf. De farmaceutische industrie is echter (nog) niet snel geneigd in de vervolgfase van ATMP-ontwikkeling te investeren, aangezien het in dit stadium van het onderzoek nog uiterst onzeker is of het geïnvesteerde geld terugverdiend gaat worden. Het gaat doorgaans om innovatieve producten, die voor een zeer beperkte groep patiënten ontwikkeld worden. Verschillende instanties opereren hiervoor binnen een complex wettelijk en regelgevend kader. Stagnatie lijkt dus deels terug te voeren op gebrek aan financiële ondersteuning. Daarnaast worden een snel ontwikkelend veld, gebrek aan kennis op het gebied van regelgeving, studiegerelateerde obstakels, en samenwerking met onduidelijke verantwoordelijkheden genoemd.

Aanbevelingen

De auteurs van het rapport adviseren dat onderzoekers in de preklinische fase al nadenken over de toekomst van het product en op basis van een target product profile een duidelijk plan opstellen voor het te ontwikkelen product. Daarnaast is het belangrijk om aanvullende scholing te ontwikkelen met aandacht voor ontwikkeling van medisch producten (ATMP) en een extra structuur voor informatievoorziening in te richten. Subsidiegevers en overheid moeten bekijken hoe zij de doorontwikkeling van ATMP’s binnen de academische centra verder kunnen ondersteunen, onder meer in samenwerkingen en op het financiële vlak.

Dit onderzoek is mede gefinancierd door KWF Kankerbestrijding programma Onderzoek & Implementatie en het ZonMw programma Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek.

Meer informatie

 

Ontvang ook onze nieuwsbrief
Praat mee