Voor dure en weesgeneesmiddelen geldt al sinds 2006 dat een kosteneffectiviteits- ofwel doelmatigheidsonderzoek moet worden uitgevoerd naar de effecten van het nieuwe geneesmiddel in de Nederlandse praktijk en de kosten ervan, ten opzicht van de standaardtherapie, de gebruikelijke behandeling vóór het nieuwe geneesmiddel er was. Dit is een aanvulling op de streng gereguleerde, wereldwijde klinische studies waarop de handelsregistratie is afgegeven.
Sinds 2006 zijn voor de geneesmiddelen die op de stofnamenlijsten van de Beleidsregels Dure en Weesgeneesmiddelen werden geplaatst verplichte doelmatigheidsonderzoeken opgezet en uitgevoerd. Het Zorginstituut Nederland (ZIN) beoordeelt na vier jaar onderzoek de resultaten. In begin 2012 zijn de eerste herbeoordelingen bekend geworden.
Deze (her)beoordelingen zijn per 2012 niet langer van toepassing op de bovenbudgettaire bekostiging van de ziekenhuizen, maar op het verzekerde pakket, de aanspraak van de patiënt/verzekerde op verstrekking en vergoeding van de behandeling.
Meer hierover in Opname basispakket.